Bei genetisch bedingter hereditärer Transthyretin-Amyloidose (hATTR) lagert sich fehlgefaltetes Transthyretin (TTR) in verschiedenen Organen und Geweben ab, was u. a. zu Polyneuropathie und Kardiomyopathie führt. Da die Organschäden irreversibel sind, sind frühzeitige Diagnose und Therapie entscheidend.

Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD) sind mit der Multiplen Sklerose (MS) verwandt. Sie betreffen vor allem Sehnerv, Rückenmark und Hirnstamm. Da Schübe bleibende Behinderungen hinterlassen können, benötigen die Betroffenen rasch eine wirksame Therapie.

Bei der Kälteagglutininkrankheit binden Autoantikörper bei niedrigen Temperaturen an rote Blutkörperchen und verklumpen sie. Die chronische Hämolyse wird durch die Aktivierung des klassischen ...