Der Vorstandschef der DAK-Gesundheit Andreas Storm, Hamburg, begrüßt zwar die Verfügbarkeit neuer Therapieformen, kritisiert jedoch die Preisfindung insbesondere bei Orphan Drugs. Um „Mondpreisen“ künftig effektiv entgegenzuwirken, sollten Orphan Drugs bei Markteintritt vollumfänglich der Nutzenbewertung unterzogen werden. Damit unterstützt die DAK-Gesundheit die jüngsten Forderungen des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen IQWiG (Der Privatarzt berichtete).

Aus der Sicht der IQWiG und der DAK-Gesundheit sollten auch für Orphan Drugs spätestens ab Markteintritt verpflichtend valide Daten zum Zusatznutzen erhoben werden. Bis die Datengrundlage für eine Evaluation des Zusatznutzens ausreichend ist, kann ein Interimspreis zwischen Herstellern und der Solidargemeinschaft gelten. Dieser muss an klar definierte Kriterien geknüpft sein und gilt so lange, bis ausreichend Daten für eine Nutzenbewertung generiert wurden. Ein auf Basis dieser Daten vereinbarter Preis löst dann den Interimspreis ab. Um den Anreiz für eine rasche Datengenerierung durch die Pharmaunternehmen zu setzen, soll der nachträgliche Rückzahlungszeitraum beschränkt werden. So würde ein fairer Risikoausgleich zwischen Pharmaunternehmen und Krankenkassen und -Versicherern geschaffen.

Insgesamt waren 28% aller seit 2011 neu zugelassenen Arzneimittel Orphan Drugs, mit weiter steigender Tendenz. Davon entfiel fast die Hälfte (41%) auf den Bereich der Onkologie. „Die anhaltende Entwicklung der Jahrestherapiekosten von Orphan Drugs stellt das AMNOG und sein System der nutzenbasierten Aushandlung fairer Preise auf die Probe“, sagt Professor Dr. Wolfgang Greiner, Gesundheitsökonom an der Universität Bielefeld und Autor des AMNOG-Reports 2022. „Gleichzeitig sind zunehmend Marktrücknahmen auch von Orphan Drugs zu beobachten. Im Regelfall sollte nicht mehr auf eine systematische Bewertung von Nutzen und Kosten neuer Therapien als zusätzliche Informationsgrundlage verzichtet werden.“

Generell zeigt der AMNOG-Report 2022, dass individualisierte Medizin, beispielsweise durch Gentherapien, einen immer größeren Stellenwert einnehmen. Dabei werden die Patientengruppen, die von diesen Einzeltherapien profitieren, immer kleiner.  Gleichzeitig können insgesamt immer mehr Menschen von diesen neuen Therapiemöglichkeiten profitieren. Es ist also eine verstärkte Individualisierung und Fragmentierung der Therapiemöglichkeiten zu beobachten.