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Orphan Drugs: IQWiG will fiktiven Zusatznutzen abschaffen

14.1.2022

In mehr als der Hälfte der Fälle bestätigt sich der initial zuerkannte fiktive Nutzen von neuen Arzneimitteln für seltene Leiden („Orphan Drug“) nicht. Das geht aus einer Auswertung des Kölner Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hervor.

Das IQWiG wertete aus, wie oft sich der vom § 35a SGB V geregelte automatisch zuerkannte („fiktive“) Zusatznutzen eines neuen Arzneimittels für seltene Leiden bei Umsätzen unter 50 Millionen Euro bei der späteren regulären Nutzenbestätigung bestätigte. Um die Entwicklung von Arzneimitteln gegen seltene Leiden trotz marktwirtschaftlicher Risiken zu fördern, brauchen diese in Deutschland derzeit nicht das reguläre Nutzenbewertungsverfahren durchlaufen.

Vielmehr wird für Orphan Drugs bereits mit der Zulassung auf europäischer Ebene und dem darauffolgenden Marktzugang ein Zusatznutzen als belegt angenommen (§ 35a SGB V) – unabhängig von der tatsächlichen Datenlage. Erst wenn das Arzneimittel einen Jahresumsatz von 50 Millionen Euro überschreitet, erfolgt eine reguläre Nutzenbewertung durch das IQWiG und den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA). Für alle 41 Orphan Drugs (20 Wirkstoffe mit teilweise unterschiedlichen Indikationen), die seit Inkrafttreten der Regelung im Jahr 2011 wegen Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Umsatzschwelle ein reguläres Nutzenbewertungsverfahren durchlaufen haben, hat das IQWiG nun ausgewertet, ob der fiktive Zusatznutzen bei der nachfolgenden regulären Nutzenbewertung noch Bestand hatte und ob eine Bevorzugung bei der Nutzenbewertung daher berechtigt war.

54% der Fälle nicht bestätigt

Es zeigte sich, dass die Feststellung eines fiktiven Zusatznutzens bei Marktzugang von Orphan Drugs in mehr als der Hälfte der Fälle (54%) nicht bestätigt wurde (Nutzenbewertung: „nicht belegt“). Maßgeblich war dabei in der Regel, dass erst in der regulären Nutzenbewertung eine zweckmäßige Vergleichstherapie als Vergleich herangezogen wurde, also erst hier überhaupt ein Zusatznutzen bewertet werden konnte.

„Dies hat Folgen für die Qualität der Patientenversorgung“, betont Thomas Kaiser, Leiter des IQWiG-Ressorts Arzneimittelbewertung. „Neue Arzneimittel werden in diesen Fällen ohne Datengrundlage bevorzugt eingesetzt. Die Patienten haben dann viel Hoffnung in ein neues Arzneimittel gesetzt, für das erst Jahre später klar wird, dass es gar keinen Nachweis einer Überlegenheit gegenüber den vorhandenen Therapieoptionen gibt.“ Zudem verhindere der generelle fiktive Zusatznutzen, dass zwischen Orphan Drugs mit und ohne echten Fortschritt für die Patientenversorgung unterschieden werden könne, erläutert Kaiser: „Ein wesentliches Ziel des AMNOG, nämlich die Spreu vom Weizen zu trennen, wird so bei den Orphan Drugs nicht erreicht.“

Weiterführende Auswertungen des IQWiG zeigen zudem, dass die Einstufung des Zusatznutzens in der Regel erst nach Jahren korrigiert wird: Bei den 22 Fragestellungen ohne Nachweis eines Zusatznutzens lag der Zeitraum zwischen der eingeschränkten und der regulären Nutzenbewertung im Mittel bei gut drei Jahren (mindestens ein Jahr und bis zu neun Jahren). Teilweise wird die Einstufung des Zusatznutzens jedoch auch gar nicht korrigiert: Dies ist der Fall, wenn für das Orphan Drug die Umsatzschwelle von 50 Millionen Euro nicht überschritten und eine reguläre Nutzenbewertung daher nicht durchgeführt wird.

IQWiG sieht Handlungsbedarf

„Unsere Analyse belegt eine Fehlsteuerung bei den Orphan Drugs“, kommentiert IQWiG-Leiter Jürgen Windeler. „Wenn in gut der Hälfte der Fälle, in denen eine reguläre Nutzenbewertung zu Orphan Drugs durchgeführt wurde, der ursprünglich konstatierte Zusatznutzen nicht bestätigt wird und Orphan Drugs, die einen echten Mehrwert darstellen, nicht mehr von Beginn an als solche erkannt werden können, besteht Handlungsbedarf: Zehn Jahre nach Inkrafttreten des Gesetzes zur frühen Nutzenbewertung ist es deshalb Zeit, das Privileg des Zusatznutzens für Orphan Drugs abzuschaffen! Auch Arzneimittel gegen seltene Leiden sollten bei Markteintritt eine reguläre ‒ frühe ‒ Nutzenbewertung gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie durch IQWiG und G-BA durchlaufen.“

Die Fehlsteuerung bei den Orphan Drugs hat nicht nur Auswirkungen auf die Patientenversorgung, sondern auch auf die Arzneimittelausgaben der Krankenkassen. Denn Orphan Drugs für sehr spezielle Krebsarten sind laut „Arzneimittel-Kompass 2021“ des Wissenschaftlichen Instituts der AOK wesentliche Kostentreiber in der gesetzlichen Krankenversicherung. Für Orphan Drugs mit einem echten Fortschritt für die Patientenversorgung mögen die hohen Preise berechtigt sein ‒ für jene ohne Zusatznutzen aber nicht. „Die sorgfältige Differenzierung ist also aus mehreren Gründen sinnvoll und überfällig“, betont Windeler.

Pressemitteilung Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG), Januar 2022

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