1. In einer offenen Phase-I-Studie (NCT04802733) wurde bei 12 Patienten und Patientinnen mit Parkinson-Krankheit das Zellprodukt Bemdaneprocel (BRT-DA01), abgeleitet von humanen embryonalen Stammzellen (hES), bilateral in das Putamen transplantiert. Die Personen erhielten entweder eine niedrige (0,9 Mio. Zellen) oder hohe Dosis (2,7 Mio. Zellen) und wurden ein Jahr lang immunsupprimiert. Die primären Endpunkte – Sicherheit und Verträglichkeit – wurden erreicht; es traten keine produktspezifischen Nebenwirkungen auf. 18 Monate nach der Transplantation zeigte die 18F-DOPA-PET-Bildgebung eine erhöhte Aufnahme im Putamen, was auf ein Überleben der Transplantate hindeutet. In der Hochdosisgruppe verbesserte sich der MDS-UPDRS-III-OFF-Score im Durchschnitt um 23 Punkte. Es wurden keine transplantatinduzierten Dyskinesien beobachtet.

2. Am Kyoto University Hospital wurde eine Phase-I/II-Studie (jRCT2090220384) durchgeführt, bei der 7 Personen dopaminerge Vorläuferzellen, abgeleitet von allogenen induzierten pluripotenten Stammzellen (iPS), in das Putamen transplantiert bekamen. Die Patienten und Patientinnen wurden über 24 Monate beobachtet. Es traten keine schwerwiegenden Nebenwirkungen auf; 73 leichte bis moderate Ereignisse wurden dokumentiert. Vier von sechs bewerteten Patienten zeigten Verbesserungen im MDS-UPDRS-III-OFF-Score, fünf im ON-Score. Die 18F-DOPA-PET-Bildgebung zeigte eine durchschnittliche Zunahme der Ki-Werte im Putamen um 44,7 %, mit höheren Werten in der Hochdosisgruppe.

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Gemeinsame Erkenntnisse und Ausblick

Beide Studien bestätigen die Sicherheit der Transplantation von dopaminergen Vorläuferzellen und liefern erste Hinweise auf klinische Verbesserungen, so heißt es in einer Mitteilung von Nature. Die Ergebnisse rechtfertigen größere, kontrollierte Studien, um die Wirksamkeit dieser Therapien zu bestätigen. Einige Teilnehmende berichteten über sichtbare Reduktionen von Tremor und anderen motorischen Symptomen.

Diese Entwicklungen eröffnen neue Perspektiven für die Behandlung der Parkinson-Krankheit. Während weitere Forschung notwendig ist, um die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit zu gewährleisten, bieten diese Studien Hoffnung auf innovative Therapieansätze für Patienten.

Hintergrund: Die 18F-DOPA-PET (Positronen-Emissions-Tomographie mit Fluorodopa) ist ein bildgebendes Verfahren, das die dopaminerge Aktivität im Gehirn sichtbar macht. Dabei wird 18F-DOPA, ein radioaktiv markiertes Analogon von L-DOPA, intravenös verabreicht. Nach der Aufnahme in dopaminerge Neuronen wird es zu Fluorodopamin umgewandelt und in synaptischen Vesikeln gespeichert. Die PET-Kamera detektiert die emittierte Strahlung, wodurch Regionen mit aktiver Dopaminproduktion dargestellt werden.

Dieses Verfahren ist besonders nützlich bei der Diagnose und Verlaufskontrolle der Parkinson-Krankheit, da es den Verlust dopaminerger Neuronen im Striatum quantifizieren kann. Zudem hilft es, Parkinson von anderen parkinsonartigen Syndromen zu unterscheiden und die Wirksamkeit von Therapien zu überwachen. Die 18F-DOPA-PET gilt als sensitiver Biomarker für dopaminerge Defizite und wird in klinischen Studien sowie in spezialisierten Zentren eingesetzt.