Die hypertrophe obstruktive Kardiomyopathie (HOCM) schränkt die Lebensqualität der Betroffenen erheblich ein. Mavacamten, ein neuartiger kardialer Myosin-Inhibitor, hatte in den Zulassungsstudien deutliche Verbesserungen von Symptomen und Lebensqualität gezeigt.
Erste Ergebnisse der prospektiven COMPASS-HCM-Studie belegen, dass Mavacamten auch in der klinischen Routineversorgung zu einer schnellen klinischen Verbesserung des Gesundheitszustands führt. Der Wirkstoff ist seit April 2022 von der FDA und seit Juni 2023 von der EMA für symptomatische HOCM (NYHA II–III) zugelassen.
Schon früh klare Verbesserung
Die Analyse umfasste 70 Mavacamten-naive Personen mit einem Altersschnitt von 66,7 Jahren (60 % Frauen). Typisch waren Begleiterkrankungen wie Hypertonie (62,9 %) und Hyperlipidämie (48,6 %). Zu Studienbeginn sowie nach 2, 4, 8 und 12 Wochen füllten die Erkrankten die krankheitsspezifischen Fragebögen zu Lebensqualität und Symptomerfassung aus. Bereits nach 2 Wochen zeigten sich signifikante Verbesserungen, was auf einen sehr schnellen Wirkeintritt hindeutet. Der Overall Summary Score (OSS) zur Lebensqualität verbesserte sich nach 12 Wochen im Mittel um 16,0 Punkte, der Clinical Summary Score (CSS) um 13,0 Punkte. Besonders stark profitierte die subjektiv empfundene Lebensqualität mit einer Verbesserung von 22,9 Punkten. Klinisch besonders relevant: 83,9 % der Betroffenen erreichten eine Verbesserung des OSS um mindestens 5 Punkte, 67,7 % sogar um mindestens 10 Punkte.
Mavacamten auch im klinischen Alltag bei HOCM wirksam.
Parallel dazu gingen die kardialen Symptome deutlich und schnell zurück. Der HCMSQ-Score für Luftnot (Shortness of Breath) verbesserte sich im Mittel um 3,1 Punkte, der Gesamt-Symptom-Score um 1,5 Punkte. Diese Effekte wurden bei einer älteren Praxis-Population mit mehr Komorbiditäten beobachtet als in Studien-Populationen, was die Übertragbarkeit der Ergebnisse in den Alltag unterstützt.
Insgesamt zeigte sich, dass Mavacamten bei Erkrankten mit symptomatischer HOCM in der realen Versorgung zu einer schnellen, bereits nach 2 Wochen messbaren und kontinuierlich fortschreitenden Verbesserung von Symptomen, Belastbarkeit und Lebensqualität führt. Die hohe Responder-Rate belegt die klinische Relevanz der Behandlungsergebnisse auch bei älteren Menschen mit Begleiterkrankungen. Die Therapie erfordert in den USA ein REMS-Programm, in der EU eine verpflichtende CYP2C19-Genotypisierung. FDA-Updates (April 2025) ermöglichen bei stabilen Personen reduzierte Echo-Kontrollen, was die Anwendung erleichtern könnte.
Moderierte Postersession – Wang A et al. „Real-world health status changes with mavacamten in symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (oHCM)“
