Wie bekannt, ist Pembrolizumab ein humanisierter monoklonaler Antikörper, der indikationsübergreifend die Wirkung von PD-1 inhibiert, sodass die Krebszellen für die körpereigene Immunabwehr erkennbar werden. Der G-BA hat mit Pembrolizumab zum ersten Mal eine Erstlinientherapieoption beim Ösophaguskarzinom bewertet. In der Studie des Herstellers konnte eine deutlich verlängerte Überlebenszeit von etwa fünf Monaten nachgewiesen werden, wenn Pembrolizumab in Kombination mit platin- und fluoropyrimidinhaltiger Chemotherapie eingesetzt wird. Vergleichstherapie war eine alleinige platin- und fluoropyrimidinhaltige Chemotherapie. Signifikante Unterschiede zeigten sich auch bei den Symptomen Schmerzen, Atem- und Schluckbeschwerden. Untersucht hatte der Hersteller den Einsatz bei Patienten mit einem lokal fortgeschrittenen oder metastasierten, nicht kurativ zu behandelndem Ösophagus-Plattenepithelkarzinom mit PD-L1 exprimierenden Tumoren.

Bei triple-negativem Mammakarzinom, einer besonders aggressiven Tumorform, die oft bei jüngeren Patienten auftritt, konnte anhand der Studien des pharmazeutischen Unternehmens beim Einsatz von Pembrolizumab in Kombination mit den Wirkstoffen nab-Paclitaxel oder Paclitaxel als Chemotherapie bei der Behandlung dieser Krebsart in patientenrelevanten Endpunkten ein beträchtlicher Zusatznutzen gezeigt werden. Vor allem die deutlich verlängerte Überlebenszeit der Erkrankten war für das gute Ergebnis der Zusatznutzenbewertung verantwortlich.