Der Hersteller von Roctavian ist nun aufgefordert, auf Basis der vom G-BA definierten Details zur Datenerhebung das Studienprotokoll und den statistischen Analyseplan zu erstellen und dem G-BA bis spätestens zum 2. Juli 2023 zur Abnahme vorzulegen. Mit Start der Datenerhebung sind alle Ärzte, die das Gentherapeutikum einsetzen wollen, verpflichtet, an der Studie teilzunehmen. Ziel ist es, möglichst alle Behandlungen mit Roctavian zu erfassen und aussagekräftige Daten für die erneute Nutzenbewertung zu erhalten.

Grundlage des G-BA-Beschlusses zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung ist eine Recherche des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) zu laufenden und geplanten Studien sowie das vom IQWiG erstellte Konzept (Projektnr. G22-31). Zudem wurden Rückmeldungen aus dem Beteiligungsverfahren – zum Beispiel von den Bundesoberbehörden, den wissenschaftlich-medizinischen Fachgesellschaften, der Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft und vom betroffenen pharmazeutischen Unternehmer – berücksichtigt.