Axicabtagene Ciloleucel ist für erwachsene Patienten mit großzelligem B-Zell-Lymphom zugelassen, die innerhalb von einem Jahr nach der Erstlinien-Chemotherapie einen Rückfall erleiden. In der für die Zulassung relevanten Studie ZUMA-7 steht, dass Patienten, die die CAR-T-Zell-Therapie erhielten, eine 2,5-fach erhöhte Wahrscheinlichkeit für ein zweijähriges Überleben hatten. Primäre Endpunkte waren das Fortschreiten der Erkrankung, der Beginn einer neuen Lymphomtherapie oder der Tod des Studienteilnehmers. Verglichen wurde mit der Standardtherapie. Die Probanden erhielten den Wirkstoff in einer einmaligen Infusion. Die mediane Überlebenszeit war bei Axicabtagene Ciloleucel viermal so hoch wie bei der Standardtherapie.

Wie bekannt, handelt es sich bei der CAR-T-Zell-Therapie um ein Verfahren, bei dem körpereigene T-Lymphozyten aus dem Patientenblut gewonnen und gentechnisch verändert werden.