Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat empfohlen, keine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Aduhelm, einem Arzneimittel zur Behandlung von Morbus Alzheimer, zu erteilen. Die Zulassung des von dem US-amerikanischen Biotechnologiekonzern Biogen entwickelten Wirkstoffes Aducanumab durch die FDA im Februar 2021 hatte zu schärfsten Widersprüchen in Fachkreisen geführt, allerdings auch zu einem 40%igen Kurssprung der Biogen-Aktie. Die Experten der EMA haben ihr Gutachten am 16. Dezember 2021 abgegeben. Das die Zulassung beantragende Unternehmen Biogen Netherlands B.V. kann innerhalb von 15 Tagen nach Erhalt des Gutachtens eine erneute Prüfung beantragen.
Aducanumab wurde als Arzneimittel zur Behandlung von Erwachsenen mit Alzheimer entwickelt. Es ist für die Behandlung der frühen Stadien der Krankheit vorgesehen, die als leichte kognitive Beeinträchtigung (MCI) und leichte Demenz bezeichnet werden. Der Wirkstoff ist ein monoklonaler Antikörper vom Typ Immunglobulin G1 (IgG1), der an aggregierte lösliche und unlösliche Formen von Beta-Amyloid bindet, das im Gehirn von Menschen mit Alzheimer-Krankheit Plaques bildet und lange Zeit als das eigentlich pathogenetische Substrat der Erkrankung galt. Durch die Bindung an Beta-Amyloid soll Aducanumab helfen, die Plaques zu entfernen und die Verschlechterung der Krankheit zu verzögern.
Biogen hatte der EMA Ergebnisse von zwei Hauptstudien mit über 3.000 Patienten mit Alzheimer-Krankheit im Frühstadium vorgelegt, in denen die Wirkungen einer niedrigen und einer hohen Dosis des Mittels mit Placebo verglichen wurden. Die Studien untersuchten, wie sich die Symptome der Patienten nach 78 Behandlungswochen, erfasst mit dem Standardbewertungssystems „Clinical Dementia Rating Scale-Sum of Boxes“ (CDR-SB), veränderten.
Die EMA-Experten resümierten, dass Aducanumab zwar Beta-Amyloid im Gehirn reduziert, der Zusammenhang zwischen dieser Wirkung und der klinischen Verbesserung jedoch nicht nachgewiesen wurde. Insgesamt waren zudem die Ergebnisse der Hauptstudien widersprüchlich und zeigten nicht, dass das Mittel bei der Behandlung von Erwachsenen mit Alzheimer im Frühstadium tatsächlich wirksam war, wie sogar einige der an der FDA-Zulassung beteiligten Experten Anfang 2021 kritisiert hatten. Zudem, so die EMA, hätten die Studien nicht die ausreichende Sicherheit des Arzneimittels belegt (so zeigen einige Gehirnscans von Patienten Anomalien, die auf potenziell schädliche Schwellungen oder Blutungen hindeuten). Unklar ist auch, ob und wie Patienten mit solchen Anomalien in der klinischen Praxis richtig überwacht und behandelt werden können und sollen. Insgesamt, so die Auffassung der Agentur, überwiegt der Nutzen des Alzheimer-Präparates nicht dessen Risiken, weswegen eine Genehmigung für das Inverkehrbringen verweigert wurde.
Pressemitteilung Europäische Arzneimittel-Agentur, Dezember 2021