Wirkstoffe mit beträchtlichem Zusatznutzen

Zwei Wirkstoffen hat der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) am 15. Juli 2021 einen „beträchtlichen Zusatznutzen“ attestiert (das ist die zweitbeste Kategorie bezogen auf das Ausmaß des Zusatznutzens). Bei den beiden mit einem beträchtlichen Zusatznutzen bewerteten Wirkstoffen handelt es sich um den Januskinase-Inhibitor Upadacitinib und um Fenfluramin, einen strukturchemischen Verwandten von Amphetamin.
Mit Upadacitinib wird eine chronische Gelenkentzündung behandelt, die im Zusammenhang mit einer Psoriasis-Arthritis auftritt. Der Wirkstoff zeigte gegenüber den bislang vorhandenen Behandlungsmöglichkeiten Vorteile bei der Symptomverbesserung und in der Lebensqualität ohne relevante Nachteile bei den Nebenwirkungen. Fenfluramin, auch als Anorektikum verwendet, wird gegen eine schwere Form der Epilepsie (Dravet-Syndrom) bei Kleinkindern eingesetzt. Diese auf einer Genveränderung beruhende Krankheit ist schwer behandelbar. Bereits im April 2021 hatte der G-BA Cannabidiol einen beträchtlichen Zusatznutzen bei dieser Indikation attestiert. Somit sind in Deutschland nun zwei Wirkstoffe für diese seltene Erkrankung vom G-BA bewertet worden. Ausschlaggebend war in beiden Fällen die mit Daten belegte deutliche Krankheitsverbesserung bei Patientinnen und Patienten, für die bislang kaum Therapieoptionen verfügbar waren.
Der Zusatznutzen nach AMNOG ist ein allein pharma-ökonomisches Kriterium, auf dessen Grundlage ein Erstattungspreis ausgehandelt wird. Einen „beträchtlichen Zusatznutzen“ attestiert der G-BA, wenn eine bisher nicht erreichte deutliche Verbesserung des therapierelevanten Nutzens erzielt wird (Abschwächung schwerwiegender Symptome, moderate Verlängerung der Lebensdauer, spürbare Linderung der Erkrankung, relevante Vermeidung schwerwiegender Nebenwirkungen oder bedeutsame Vermeidung anderer Nebenwirkungen).