Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor Ibrutinib wirksam

In die Studie wurden 37 Patienten mit entweder rezidivierter klassischer (HCL-C) oder varianter Haarzellleukämie (HCL-V; aggressivere und therapieresistentere Form als HCL-C bezeichnet) eingeschlossen. Der primäre Endpunkt war die Gesamtansprechrate (ORR) nach 32 Wochen. Zudem wurden auch das Ansprechen nach 48 Wochen und das beste Ansprechen während der Behandlung beurteilt. Wichtige sekundäre Ziele waren Toxizität, progressionsfreies Überleben (PFS) und Gesamtüberleben (OS). Die Patienten wurden mit zwei verschiedenen Dosierungen behandelt (24 mit 420 mg, 13 mit 840 mg). Die mediane Dauer der Nachbeobachtung betrug 3,5 Jahre (Spanne 0–5,9 Jahre). Die Gesamtansprechrate nach 32 Wochen betrug 24 %, die sich nach 48 Wochen auf 36 % erhöhte, die beste ORR betrug 54 %. Das geschätzte 36-Monats-PFS betrug 73 % und das OS 85 %. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse waren Durchfall (59 %), Müdigkeit (54 %), Muskelschmerzen (54 %) und Übelkeit (51 %). Hämatologische Nebenwirkungen waren häufig: Anämie (43 %), Thrombozytopenie (41 %) und Neutropenie (35 %). Aus Sicht der Wissenschaftler kann Ibrutinib Patienten mit HCL sicher verabreicht werden und führt zu einer verlängerten Krankheitskontrolle. Obwohl das ursprüngliche primäre Outcome-Ziel der Studie nicht erreicht wurde, deutet die Beobachtung des objektiven Ansprechens bei stark vorbehandelten Patienten in Verbindung mit einem günstigen PFS darauf hin, dass Ibrutinib bei diesen Patienten vorteilhaft sein kann.