Die Ergebnisse der Phase-III-Studie OASIS-HAE zum Prüfpräparat Donidalorsen zur Behandlung des hereditären Angioödems (HAE) wurden kürzlich bekannt gegeben.
Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt, die Verringerung der Rate von Angioödem-Attacken bei Patientinnen und Patienten, die mit Donidalorsen (80 mg) mittels einer subkutanen Injektion alle 4 Wochen (Q4W) (p < 0,001) oder alle 8 Wochen (Q8W) (p = 0,004) behandelt wurden, im Vergleich zu Placebo. Außerdem wurde unter Donidalorsen statistische Signifikanz bei sekundären Endpunkten in der Q4W- und Q8W-Gruppe erreicht. Donidalorsen zeigte in der Studie ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil und es traten keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse auf.
Donidalorsen ist ein in der Erprobung befindliches prophylaktisches RNA-gerichtetes Medikament, das darauf abzielt, die Produktion von Präkallikrein (PKK) gezielt zu unterdrücken und so den Signalweg, der zu HAE-Attacken führt, zu unterbrechen.
